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来源：36氪
有望开启中国首个基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的注册临床试验。文｜顿雨婷
36氪获悉，体内基因编辑和碱基编辑技术研发企业尧唐生物已完成超亿元人民币A+轮融资，由德诚资本领投，广州产投和华方资本跟投。浩悦资本担任本轮独家财务顾问。截至目前，尧唐生物A轮系列融资近3亿元。
尧唐生物创始人吴宇轩博士表示，本次融资完成以后，公司将加快速推进核心管线临床研究，同时布局多个全球first-in-class管线。
尧唐生物成立于2021年下半年，它主要通过持续开发和优化CRISPR-Cas、碱基编辑和其他新一代基因编辑工具，以及对新一代mRNA生产平台和脂质纳米载体（LNP）组装工艺的创新型改进，开发针对遗传性疾病和心血管疾病的体内基因编辑药物。
所谓基因编辑，是对DNA序列进行切除、插入、替換等操作，即给基因做“手术”，使人们可以根据自己的需要改写基因这本由DNA写成的生命之书。基因编辑公认的全球生物科技领域的革命性技术，在不同临床适应症领域展示了巨大的应用潜力，其临床转化正在全球范围内高速推进中。
现有的基因编辑技术有CRISPR、ZFN、TALEN等，它们通过在DNA中产生靶向的双链断裂，然后依靠细胞自身修复机制来完成编辑过程，从而有效地破坏基因表达。然而，它们缺乏对编辑结果的控制，脱靶效应以及对DNA双链断裂的依赖，可能导致基因编辑后的细胞出现不可预期的混乱。
这一过程中，许多基因组突变发生在单个碱基中，为使基因编辑更加精确，碱基基因编辑技术应运而生。它旨在针对这些单一的碱基错误（即点突变），而不会在DNA中造成双链断裂，可以对DNA进行精确的碱基修复，相较于现有其它基因编辑技术，碱基基因编辑技术有望实现更高的编辑效率和更好的安全性。作为新一代的基因编辑技术，碱基编辑拥有更安全、更精确的显著优势。
目前，尧唐生物有三大技术平台：Cas酶、碱基编辑器及脂质纳米颗粒（LNP），均拥有自主知识产权和核心专利保护，确保专利在全球范围的自由实施。
在研发进展方面，尧唐生物首个体内基因编辑药物管线YOLT-201已经完成毒理药理研究，大动物试验结果已初步显示了YOLT-201的安全性和有效性，单次给药的体内编辑效率做到了同类最优，具备best-in-class的潜力，并已于近期向国家药监局递交了YOLT-201的IND申报文件，有望开启中国首个基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的注册临床试验。
据悉，相较于体外编辑，体内编辑在遗传病治疗领域更有优势：体外编辑目前仅在造血干细胞应用领域比较成熟，适应症集中于血液疾病，而体内编辑的适应症种类更多，肝脏、肌肉、眼等均可作为靶器官；其次，体外编辑需经过对各个病人的自体细胞改造，很难形成标准化、工业化的药物生产体系，进一步提高了成本，而体内编辑将编辑工具通过载体递送至靶器官和细胞，更容易构建标准、稳定的制作工艺，成本也更低。
目前在全球范围内，体外编辑转向体内编辑这一趋势已越来越明显。
譬如，2021年，基因编辑代表公司Intellia Therapeutics 发布了其利用LNP递送的首个体内基因编辑项目NTLA-2001在1期临床试验中取得积极结果：成功治疗了六位患有转甲状腺素蛋白淀粉样变性 （ATTR） 的严重罕见遗传疾病患者。这是非病毒载体体内编辑的首次临床有效性验证，标志着体内基因编辑开启了疾病治疗的全新可能。
此后，国际制药巨头也纷纷在体内编辑领域积极布局。2022年1月10日，制药巨头辉瑞与碱基编辑代表公司Beam Therapeutics宣布达成为期4年的独家合作，开发治疗肝脏、肌肉和中枢神经系统遗传病的体内碱基编辑疗法。就在同日，拜耳也宣布与基因编辑领域的独角兽公司Mammoth Biosciences达成合作，开发创新体内基因编辑疗法，等等。
基因编辑生物DNA
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